Lijekovi koji su odobreni za liječenje jedne bolesti prenamjenjuju se za liječenje drugih, spašavajući živote i dajući novu nadu milijunima oboljelih u svijetu
NADA ZA MNOGE OBOLJELE
'Prenamjena lijekova igrat će sve veću ulogu, a bit će posebno važna kod rijetkih bolesti'
Otkrivanje lijekova je sporo, skupo i često završava neuspjehom, pa nije ni čudo što znanstvenici istražuju nove načine liječenja bolesti. Jedan izvor nade leži u ‚prenamjeni lijekova‘, gdje se za već poznate lijekove pronalaze nove upotrebe. Na primjer, skromni deksametazon pokazao se spasiteljem tijekom pandemije bolesti Covid-19, značajno smanjujući smrtnost kritičnih pacijenata koji su bili priključeni na kisik ili respirator. No, lijek nije razvijen s ubojitim virusom na umu.
POGLEDAJTE VIDEO:
Pokretanje videa...
VIDEO
Deksametazon postao je licencirani lijek pola stoljeća prije pojave bolesti Covid-19, a osmišljen je kako bi pomogao pacijentima s oteklinama i teškim alergijama. Slučajno otkriće da također održava na životu ljude tijekom pandemije koronavirusa rezultat je znanstvenika koji su munjevitom brzinom radili na polju ‚prenamjene lijekova‘. Prenamjena lijekova nije samo nišno područje znanstvenog istraživanja.
Pronalaženje novih upotreba već postojećih lijekova postaje glavni fokus istraživačkih tijela diljem svijeta, a Europa u tome prednjači.
Otkriće lijeka
- I dalje ćemo morati otkrivati nove lijekove, ali prenamjena lijekova igrat će sve veću ulogu u medicini, a bit će posebno važna u području rijetkih bolesti - kaže Anton Ussi, koordinator nedavno pokrenutog, 22,6 milijuna € vrijednog projekta REMEDI4ALL, koji se financira iz programa Obzor.
- To bi moglo napraviti razliku između toga da nema lijekova za liječenje iscrpljujućeg stanja i posjedovanja prenamijenjenog lijeka koji ima veliki utjecaj na kvalitetu života - dodaje.
Postoje jasne prednosti prenamjene ‚starih‘ lijekova za rješavanje bolesti za koje nedostaje način liječenja. Razvijanje lijeka od nule ogroman je pothvat. Prosječni trošak iznosi preko 1 milijarde eura, a obično je potrebno više od desetljeća da novi lijek završi svoj put od početnog otkrića preko kliničkih ispitivanja sve do tržišta. Štoviše, mnoge terapeutske molekule koje izgledaju obećavajuće na početku procesa istraživanja na kraju se odbace jer se utvrdi da su ili neučinkovite ili nesigurne.
- Skretanjem pozornosti na postojeći lijek, u optimalnim okolnostima, novi tretman liječenja može se pronaći za samo nekoliko godina i za djelić cijene, umjesto mnogo godina istraživanja i desetaka milijuna ili čak stotina milijuna eura - rekao je g. Ussi, koji radi za EATRIS, europska infrastruktura za translacijsku medicinu.
Mnogo koraka
Prenamjena lijekova može donijeti učinkovitost u razvoju lijekova, ali još je uvijek mnogo koraka između istraživačeve ‚ideje-žarulje‘ i lijeka u kutiji. Potrebna su klinička ispitivanja kako bi se utvrdila učinkovitost lijeka u liječenju novog stanja. Lijek se mora smatrati sigurnim za novu primjenu. Moraju se uspostaviti protokoli doziranja. Moraju se konzultirati skupine za zaštitu pacijenata.
Potrebno je udovoljiti regulatornim tijelima. Potrebno je pronaći proizvođača i distributera. Međutim, neujednačena koordinacija između akademika i institucija koje rade na tom području sprječava napredak. Timovi rade na svojim projektima u izoliranim skupinama i stručnost ostaje neiskorištena. Kao rezultat toga, mnogi istraživači koji rade na obećavajućoj ideji jednostavno odustanu.
Pojašnjavajući, g. Ussi je rekao: „Postoje otoci velike istraživačke aktivnosti, ali teško je dovršiti svoje istraživanje bez stručne pomoći izvana. Uzmimo primjer stručnog kliničara koji prema pričama zna da lijek koji se koristi nenavedeno (u neodobrene svrhe) usporava bolest. Ovaj kliničar možda želi potvrditi svoje predosjećaje kako bi lijek mogao postati ovlašten za liječenje dotične bolesti, ali nema pristup širokom rasponu stručnjaka i disciplina potrebnih za to. Zbog toga većina potencijalnih razvijatelja lijekova ostaje bez kapaciteta.”
Cilj projekta REMEDI4ALL je spoznati entuzijastične istraživače i istraživačke grupe prije nego što propadnu.
- Želimo svijet prenamjene lijekova učiniti razumljivijim. Stvaramo razvojne timove koji se mogu uhvatiti u koštac sa specifičnim zahtjevima projekta i pomoći da se proces dovrši do kraja - kaže g. Ussi.
Kroz svoj ‚transparentan i predvidljiv tijek operacija‘, projekt REMEDI4ALL okupit će stručnjake u svim područjima razvoja lijekova iz cijelog svijeta u jedan prostor.
Proces prenamjene
- Svatko tko ima ulogu u procesu prenamjene postat će dijelom naše mreže. Naša živahna zajednica moći će pomoći istraživačima u provedbi njihovih projekata u bilo kojoj fazi razvoja. Naša je vizija za sljedećih 10 godina da će prenamjena lijekova funkcionirati učinkovito, kako projekti sa stvarnim potencijalom ne bi zapeli u uskim grlima - kaže g. Ussi.
Još se jedan projekt programa Obzor, potpuno novi REPO4EU opisuje kao „platforma za preciznu prenamjenu lijekova”. Projektni tim projekta REPO4EU usko će surađivati s grupom projekta REMEDI4ALL kako bi proces bio brz, isplativ i usmjeren na pacijenta. Uz ambicije da u što većoj mjeri potaknu svijet prenamjene lijekova, oni će se pozabaviti nezadovoljenim medicinskim potrebama u svim područjima bolesti.
Financiran iz programa Obzor Europa u iznosu od 23 milijuna eura, projekt također ima za cilj razviti trajnu europsku infrastrukturu koja može poslužiti kao resurs za svakog potencijalnog istraživača ili mala i srednja poduzeća zainteresirana za prenamjenu lijekova. No, tu prestaje svaka sličnost između ova dva projekta. Pristup „visoke preciznosti” projekta REPO4EU za pronalaženje novih primjena za registrirane lijekove (temeljen na utjecajnoj studiji iz 2015. o odnosima između bolesti) temelji se na otkriću da, kada se sve ljudske bolesti ucrtaju na mrežnu kartu, pojavljuju se klasteri bolesti. Značajno je da bolesti u određenom klasteru dijele iste gene rizika.
Drugim riječima, specifične genske mutacije mogu potaknuti niz događaja koji mogu dovesti do bilo koje bolesti unutar njezinog klastera. Stav tima projekta REPO4EU je da se bolest stoga treba opisivati manje kao „kvar organa” (recimo, zatajenje srca ili bubrega), a više kao precizan „mehanistički” problem (tj. fokusiran na mehanizme koji uzrokuju bolest). Ovo nije ništa manje od promjene paradigme.
Precizno liječenje
U svojoj potrazi za pronalaženjem novih namjena za etablirane lijekove, istraživači projekta REPO4EU fokusiraju se na lijekove za koje se zna da ciljaju na određeni mehanizam, objasnio je prof. Harald Schmidt, koordinator projekta REPO4EU i profesor farmakologije na Sveučilištu u Maastrichtu. Tim će zatim dizajnirati klinička ispitivanja visoke preciznosti za ‚brzo i sigurno izlječenje‘ stanja koja dijele ovaj mehanizam.
- Pacijenti će se birati na temelju simptoma i, što je još važnije, otkrivanja mehanizma bolesti. To znači da se očekuje da će svaki liječeni pacijent imati koristi - rekao je prof. Schmidt. Vjeruje da će projekt navijestiti kraj strukture medicine koja se temelji na organima.
- Trenutačno jedva da razumijemo uzrok bilo koje kronične bolesti na razini gena i stanične signalizacije, pa nam preostaje kronično liječenje simptoma s niskom preciznošću i ograničenom dobrobiti za pacijenta. Prošlo je vrijeme tradicionalne, redukcionističke dogme ‚jedna bolest, jedna meta, jedan lijek'. Naš je pristup medicini potpuno nov i naš je tim potpuno uvjeren u njega. Mrežna medicina iznova će definirati ono što nazivamo bolešću, kako je dijagnosticiramo i kako je liječimo, a ne samo da je liječimo - dodao je.
Autorica VITTORIA D’ALESSIO
Istraživanja u ovom članku financira EU. Članak je izvorno objavljen u časopisu Horizon, časopisu za istraživanje i inovacije EU-a.
Više informacija
Sve što je bitno, na dohvat ruke
Skini aplikaciju za najbolje iskustvo portala. Čitaj, komentiraj i budi uvijek u toku s najnovijim vijestima.
Odaberi temu koju želiš pratiti
Primaj sve nove vijesti o temi i budi u tijeku
