Zbog skupocjene Spinraze prošli su pakao, ali ona djeluje: 'Lijek je spasio život našoj dječici!'

Nismo ni mogli zamisliti da će ona danas raditi sve to što radi. Taj lijek nas je jednostavno spasio, govori nam Biljana Šajatović, mama male Mile (7) iz Virovitice.

S osam mjeseci Mili je dijagnosticirana spinalna mišićna atrofija (SMA), bolest koja uzrokuje odumiranje svih mišića u tijelu, a liječnici su roditeljima rekli da neće doživjeti drugu godinu života. Danas, ne samo da se sprema za polazak u prvi razred osnovne škole, već joj je želje, kažu roditelji, paralelno upisati i glazbenu školu jer obožava pjevati i svirati. A za sve je, osim Miline upornosti i ogromne ljubavi, brižnosti i odricanja njenih roditelja, zaslužna Spinraza.

Taj eksperimentalni lijek služi kao nadomjestak za protein koji inače u tijelu daje čvrstoću mišićima, a u Europi i svijetu se počeo koristiti puno prije nego kod nas i pokazao je fantastične rezultate. Osim što obnavlja izgubljene motorne funkcije, ono što je puno važnije, zaustavlja daljnju progresiju bolesti te time daje mogućnost djeci da žive dulje od hladnih liječničkih kalkulacija. Milina mama se nekad najviše bojala da Mila više neće moći samostalno disati i da će završiti na respiratoru. Srećom, lijek je nakon iscrpljujuće borbe roditelja djece oboljele od ove opake bolesti, napokon uvršten na listu HZZO-a u travnju 2018. godine. Mila je prvu dozu dobila u siječnju 2018. godine jer je bila jedna od samo petero mališana koji su zbog izrazito delikatne zdravstvene situacije lijek dobili nešto prije uvrštavanja na osnovnu listu lijekova. Do danas je primila 13 doza.

- Lijek je stigao u zadnji čas, ali opet na vrijeme. Mila je bila dosta slaba, ali s obzirom na tip bolesti, dobrog općeg stanja. Mi smo te tri godine prije dolaska lijeka živjeli u potpunom strahu - rekla je mama Biljana.

Dodaje da su joj prije Spinraze ruke bile prislonjene uz podlogu, danas ih odiže od podloge, prije je ležala bez mogućnosti rotacije na lijevi ili desni bok, a danas se rotira i na lijevo i na desno.

- Dobila je snagu u ručicama, te smo joj kupili aktivna kolica i gura se po kući u njima svaki dan po 45 minuta. Nevjerojatno, - kaže Biljana. Dodaje da Milu vode neuropedijatar, pulmolog, fizijatar i ortoped i svi su zadovoljni njenim stanjem i napretkom te zajedno s Milom i njezinim roditeljima svjedoče da je Spinraza jednostavno zaustavila ovu progresivnu bolest.

 Milini nisu jedini koji su se uvjerili u čudotvornost Spinraze. Razgovarali smo i s roditeljima malog Doriana Pucekovića (3) iz Zagreba i Jane Petrić (11) iz Velike Gorice.

- S obzirom na samu dijagnozu i sve ono što spinalna mišićna atrofija nosi sa sobom, mogu reći da smo više nego zadovoljni s trenutnim stanjem našeg djeteta. Sve ono što je postigao i prošao u svoje tri godine smatramo velikim uspjehom - ponosna je Ines Puceković, Dorianova mama. Lijek koji njezin sin dobiva, zove se Risdiplam i djeluje slično kao Spinraza. Taj lijek do danas nije uvršten na listu HZZO-a, a u vrijeme kad je Dorian dobio dijagnozu, krenulo je kliničko ispitivanje ovog eksperimentalnog lijeka. Dorian je odabran za studiju i počeo je dobivati lijek.

Dorian je, kaže Ines, imao tri mjeseca kad su službeno dobili dijagnozu. Nožice već tada više nije mogao pomicati, a i ruke su mu bile sve slabije, svi pokreti bili su minimalni, trbušno disanje postalo je sve izraženije i bio je jako tih.

- Lijek smo dobili kad je imao četiri mjeseca i već kroz tri tjedna vidjeli smo očiti pomak i napredak, od dizanja rukica, hvatanja igračaka, pomicanja nožica, bolju kontrola glave je imao, bio je glasniji, a i plač je bio izraženiji - uvjerava nas majka koja je presretna što su se stvari u zadnjih par godina promijenile pa se sad može pročitati puno više o Spinrazi, Risdiplamu, Zolgensmi, tri terapije koje pomiču sve granice i mijenjaju tijek bolesti, za oboljele i pogotovo novooboljele.

ISPOVIJESTI RODITELJA: 'Spinraza nas je spasila, nismo ni sanjali da će nam biti ovako'

Jana Petrić je pak probala oba lijeka. Prvo je bila na Spinrazi, a onda je nedavno prešla na Risdiplam. Razlika između ta dva lijeka je i u načinu primjene. Dok se Spinraza daje injekcijama i aplicira se u lumbalni dio kralježnice, što zahtijeva i hospitalizaciju od 2-3 dana. Risdiplam se pije u obliku sirupa. To je i jedan od razloga što je Jana počela uzimati Risdiplam.

- Zbog situacije s Covidom i primjene lijeka u obliku sirupa koji joj dajem svaki dan doma, odlučili smo se na Risdiplam. Jana je na procjeni za lijek kada smo krenuli imala 4 boda po CHOP ljestvici, sada je na 14 bodova - kaže Janina mama Mirjana. Dodala je da joj je kći prije uzimanja lijeka mogla pomicati samo prstiće na lijevoj ruci i noge savijene u koljenu držati nekoliko sekundi. To je bilo sve. Nepomično je ležala prikopčana na respirator.

- Jana je i jedna od rijetkih koja govori bez obzira na kanilu i respirator. Mi u kući, pogotovo ja, razumijemo je sve. Prije uzimanja lijeka bila je dosta tiša, sada je glasnija i pokušava biti razgovjetnija jer je počela pomicati donji dio vilice i donju usnicu. Osim toga postala je puno jača u okretanju glave lijevo desno, pa čak i gore dolje. Lijeva ruka je jača, a uz moju pomoć kada joj pridržim, može čak mahati. Desna je malo slabija, ali ide i ona. Noge su puno jače. Bila bih najsretnija da Jana jednom može samostalno voziti električna kolica - otkrila je svoja nadanja brižna majka.