Vodeći američki stručnjaci za HIV uspjeli su eliminirati cijeli genom virusa kod laboratorijskih miševa. To je epohalno otkriće, a vodi prema lijeku za koji klinička ispitivanja najavljuju sljedeće godine
SENZACIONALNO OTKRIĆE
Tvrde da se HIV može liječiti: 'Nisu vjerovali da smo uspjeli'
Nitko nam nije vjerovao da smo uspjeli. Čak ni stručni časopisi. Odbili su objaviti naš rad. Ustanovili smo da se HIV može izliječiti, ispričali su novinarima dr. Howard E. Gendelman, direktor Centra za neurodegenerativne bolesti pri Sveučilištu u Nebrasci i njegov kolega dr. Kamel Khalili sa Sveučilišta Temple u Philadelphiji.
Svojem su radu dodali još najmanje 20 proračuna, daleko više nego što je uobičajeno, samo kako bi dokazali da su im rezultati točni. Konkretno, kod miševa u laboratoriju uspjeli su uz pomoć editiranja gena i sporodjelujućih lijekova eliminirati cijeli genom HIV-a. Na projektu su radili pet godina. Miševima su najprije dali sporo djelujući lijek LASER ART koji virus doslovno stjera u kut, a zatim su primijenili CRISPR Cas9 editiranje gena koje ubija virus. Uspjeli su izliječiti trećinu laboratorijskih miševa zaraženih virusom.
- Isprva nismo ni sami vjerovali, mislili smo da imamo problem s grafovima, pa zatim da su stanice koje nose HIV odumrle, da nam je cijeli postupak pogrešan. Tek nakon što smo nekoliko puta ponovili postupak s istim ishodom, shvatili smo da smo dobili jackpot. Bilo je tu puno frustracija, negiranja, ali prije svega i napornih radnih dana kako bismo dokazali da smo uspjeli - objasnio je dr. Gendelman.
HIV je teško uništiti jer virus napada genom. U današnje doba postoje vrlo djelotvorne antiviralne terapije (ART) koje suprimiraju virus do te razine da ga se ne može otkriti u krvi te zaraženi ljudi više nisu zarazni za druge ljude. To znači da ljudi s HIV-om mogu živjeti normalan život bez da virus potencira razvoj AIDS-a. No ti lijekovi ne mogu dohvatiti skrivene spremnike u genetskom materijalu gdje se virus skriva. Prije nekoliko godina dr. Gendelman je s kolegama iz Nebraske razvio tehniku LASER ART. Dok se standardni ART lijekovi tope u krvi i tako djeluju na virus, LASER ART lijekovi nalaze se u nanokristalima koje imunološki sustav prepoznaje kao strana tijela i prenosi ih do tkiva u kojima se krije virus HIV-a.
Kad stignu do tih spremnika, nanokristali se polako tope i otpuštaju ART kroz duži vremenski period u mjesta koja su inače teže dostupna standardnim liječenjem. To znači da se produljeno vrijeme HIV može držati potpuno pod kontrolom. Dr. Gendelman sa suradnicima tako bi omogućio ljudima s HIV-om primjenu lijeka samo jedanput na godinu, a budući da sporo djeluje, organizam bi ga lakše podnio nego što podnosi dnevni unos lijekova. Istovremeno, dr. Khalili neuspješno je pokušavao izbrisati HIV iz mišjeg genoma uz pomoć editiranja gena koristeći tehnologiju CRISPR-Cas9. Problem je u tome što se HIV replicira previše brzo da bi CRISPR imao utjecaja. CRISPR djeluje tako da u sebi nosi sliku mete koju treba uništiti.
To djeluje kad imate tek jednu ili samo nekoliko meta. No kod HIV-a je to nemoguća misija jer je toliko puno kopija nalik klonovima, a pokušava uništiti svakog pojedinog. Zato je dr. Khalil došao do dr. Gendelaman s idejom kako bi LASER ART mogao pomoći kontrolirati virus i tako dati vremena CRISPR-u da odradi svoj posao. Najprije su pokušali kombinirati obje tehnike odjedanput, no pokušaji su bili neuspješni. Nakon nekoliko godina pokušaja i pogrešaka počeli su najprije koristiti LASER ART, a zatim CRISPR kod trećine miševa kako bi proizveli ljudske T stanice koje prenose virus. Uspjeli su ih eliminirati kod dva od sedam, pa kod tri od šest, a na kraju kod četiri od deset miševa.
Tada su sekvencionirali cijeli genom miša kako bi bili sigurni da je virus potpuno nestao te da nema kromosomskih nuspojava nakon editiranja gena. Sve se činilo u redu.
- Bili smo jako ugodno iznenađeni - kazao je dr. Khalili. Kako bi doprli do preostale dvije trećine miševa koji su još imali HIV, počeli su istraživati kako dodati još jednu CRISPR tehniku koja ne targetira samo HIV nego i CCR5 gene koji djeluju poput ulaza za HIV. Ljudi koji nemaju CCR5 ili imaju mutacije na tom genu imuni su na HIV. Sada započinju testirati tehniku na majmunima, a nadaju se kako će humana klinička ispitivanja započeti do ljeta 2020. godine. To još nije lijek, no dr. Khalili i dr. Gendelman oduševljeni su mogućnostima kojima vodi njihovo otkriće.
- U najmanju ruku, ovo je dokaz koncepta. Pokazuje da je HIV moguće izliječiti - kazali su. Njihovi su kolege jednako oduševljeni, no traže istraživanja na većem broju životinja prije nego što tehnika dobije odobrenje za širu uporabu. Slično misli i vodeći hrvatski stručnjak za HIV, prof.dr.sc. Josip Begovac, dr.med., voditelj Referentnog centra za dijagnostiku i liječenje zaraze HIV-om.
- Riječ je o zanimljivom radu koji pokušava pronaći izlječenje zaraze HIV-om. Kako se genom HIV-a (takozvana provirusna DNA) ugrađuje u ljudsku DNA u pojedinim krvnim i tkivnim stanicama, idealno bi bilo kad bi se tako ugrađena provirusna DNA mogla izrezati. Danas raspolažemo tehnikom CRISPR-Cas9 pomoću koje možemo mijenjati dijelove DNA. Međutim sustav CRISPR-Cas9 je relativno spor i ne može se nositi s intenzivnim umnožavanjem HIV-a. Zato su istraživači u pokusu na humaniziranim miševima prvo primijenili posebno pripremljene dugodjelujuće antiretrovirusne lijekove, a potom su primijenili CRISPR-Cas9. U oko trećine miševa uspjeli su eliminirati virus. Iako se radi o ohrabrujućem rezultatu zasad je preuranjeno govoriti o realnoj mogućnosti izlječenja u ljudi. Prvo, radi se o pokusu na miševima, kako će se ovo primijeniti u ljudi i kakvi će rezultati biti nije poznato. Drugo, u većine miševa se HIV nije uspio eliminirati, te je potrebno definirati čimbenike koji dovode do uspješne eliminacije virusa. I na kraju ovakve rezultate trebaju potvrditi druge istraživačke skupine - komentirao je prof. Begovac.
Sve što je bitno, na dohvat ruke
Skini aplikaciju za najbolje iskustvo portala. Čitaj, komentiraj i budi uvijek u toku s najnovijim vijestima.
Odaberi temu koju želiš pratiti
Primaj sve nove vijesti o temi i budi u tijeku
