'Gledamo kako naša djeca pate jer Vlada još nije odobrila lijek'

Europska komisija odobrila je stavljanje lijeka Spinraza na tržište te ga je u Europskoj uniji moguće nabaviti od 1. lipnja. U Hrvatskoj se još čeka.

Da bi lijek postao dostupan i u Hrvatskoj, nositelj liste odobrenja tj. predstavnik proizvođača treba pokrenuti postupke da se takav lijek nađe i na našoj listi lijekova HZZO-a, a zatim i na listi posebno skupih lijekova kako bi bio dostupan svoj djeci. Proizvođačima se za tako mali broj doza često ne isplati pokretati duge i skupe postupke, a druga opcija je da bolnice same nabave lijek, ali za to im država treba odobriti novac. Tvrde da ga nema.

Iako nema službenog referentnog centra, pretpostavka udruga je da u Hrvatskoj živi 50-tak djece sa spinalnom mišićnom atrofijom. Riječ je o bolesti zbog koje propadaju svi mišići u tijelu, a vodi do fatalnog ishoda. Udruga Kolibrići okuplja desetak djece sa SMA. Među njima je Emili (4) iz Zagreba.

Ne može sama jesti ni disati

- Trenutačno može malo micati s nekoliko prstića na rukama, sve drugo je nepokretno. Trajno je na respiratoru. Ne može sama jesti ni gutati pa ima tzv. PEG (perkutana enteralna gastrostoma), cjevčicu koja joj hranu vodi izravno u želudac - objašnjava mama Vlatka Jarni Grmača (28) koja je s roditeljima iz Kolibrića pokrenula apel Ministarstvu zdravstva i HZZO-u od kojih traže rješenje za nabavu lijeka.

- To je progresivna bolest koja iz dana u dan napreduje i naša djeca nemaju vremena čekati ni jedan dan, a kamoli godinu. Zato se hitno mora krenuti u liječenje Spinrazom.

Nekima se čak vratile funkcije

Istraživanja su pokazala da je taj lijek oboljelima od SMA produžio životni vijek i poboljšao kvalitetu života te zaustavio napredovanje bolesti. U pojedinim slučajevima čak je povratio neke izgubljene funkcije. To je važno za djecu starosti nekoliko mjeseci koja još uvijek mogu samostalno disati jer zbog ovog lijeka možda nikad uopće ni ne dođu do respiratora ili hranjenja na sondu - objasnila je Vlatka.

Vodeća hrvatska genetičarka, dr. Ingeborg Barišić iz Klinike za dječje bolesti Zagreb slaže se da su rezultati bolji s ranijom primjenom lijeka.

- Premda su iskustva na malom broju bolesnika, uočen je bolji motorički napredak u odnosu na kontrolnu skupinu. Također, za oko 30% smanjen je rizik smrti ili trajne ventilacije u odnosu na kontrolu. Što se ranije počne liječiti, rezultati su bolji - objasnila je dr. Ingeborg Barišić.

Dodala je kako postoje i negativne strane lijeka.

- Lijek se daje intratekalno, tj. injekcijom u spinalni kanal, a zabilježene su nuspojave poput pojačanog krvarenja i oštećenja bubrega, pa će trebati pažljivo pratiti bolesnike i uopće njegovo djelovanje. Dodatno, lijek je vrlo skup i terapija po osobi u SAD-u stoji oko 125,000 dolara po injekciji, što bi prve godine bilo oko 750.000 dolara, a zatim svake godine oko 375.000 dolara – zaključila je dr. Barišić.

-Svjesni smo stanja u kojem se nalazi hrvatsko zdravstvo, no životi naše djece i najmilijih bez ovog lijeka dodatno su ugroženi. Ovo je borba za život bez respiratora, za kretanje bez kolica, za hranjenje bez sondi.

Sljedeći tjedan sastanak

Ovo je borba za život dostojan čovjeka. Podržite nas u našoj borbi - napisala je u javnom apelu Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići.

Mama Vlatka objašnjava kako nema dojam da je apel naišao na plodno tlo jer im nitko ni iz Ministarstva zdravlja ni iz HZZO-a nije odgovorio.

- Sljedećeg tjedna se u KBC Zagreb sastaju predstavnici udruga distrofičara, HZZO, potencijalni distributeri Spinraze tj. Nusinersena kako se još zove taj lijek, te ravnateljstvo bolnice. Nadam se da će hitno pronaći rješenje jer nama vrijeme curi. Od rujna krećemo s još konkretnijim akcijama i kampanjama - rekla je Vlatka.

Upravo je o sličnoj situaciji početkom tjedna govorio v.d. ravnatelja Klinike za dječje bolesti Zagreb, dr. Zoran Bahtijarević. U Klaićevoj naime imaju sedmero mališana s dijagnozom visokorizičnog neuroblastoma. Lijek je dostupan u Eurospkoj uniji, no iznimno je skup.

Nacionalno povjerenstvo

Za sedmero bolesne djece liječenje bi stajalo 10,5 milijuna kuna, otprilike koliko i godišnji proračun cijele bolnice za liječenje svih mališana - oko 12 milijuna kuna. Dr. Bahtijarević je upozorio na činjenicu kako niti jedan ravnatelj bolnice niti liječnik ne bi trebali biti u situaciji da moraju birati koga će liječiti a koga ne. Zbog te, ali i svih sličnih situacija predložio je stvaranje posebnog nacionalnog povjerenstva koje će se voditi isključivo medicinskim razlozima za odabir kandidata za takve lijekove, a koji će se onda financirati iz posebnog fonda isključivo za tu namjenu.

- Odluka tko će dobiti lijek bazira se isključivo na medicinskim razlozima. Mislim da bismo na tome trebali poraditi, jer u bolnici svakodnevno liječimo teško bolesnu djecu i danas su u fokusu mališani s neuroblastomom, sutra će biti djeca reumatski bolesnici i slično. O njihovoj budućnosti ne bi smjeli odlučivati novinari i udruge – zaključio je dr. Bahtijarević. Iz Centra za mirovne studije i zaklade Solidarna u četvrtak su pokrenuli peticiju za sedam mališana u Klaićevoj i od Vlade traže da im nabave lijek.