Američki regulator priopćio je u ponedjeljak da je odobrio novi lijek za Alzheimerovu bolest, što je prvi takav slučaj u zadnjih gotovo dvadeset godina.
"Ovo odobrenje je važno zbog više razloga", priopćila je Američka agencija za lijekove (FDA). Lijek koji pod nazivom Aduhelm proizvodi farmaceutska tvrtka Biogen, "prvi je lijek za Alzheimerovu bolest odobren nakon 2003.", istaknula je agencija.
Ovo je ujedno prvi lijek koji je usmjeren na uzrok bolesti, "prisutnost beta-amiloidnog plaka u mozgu", a ne samo na simptome koje ona uzrokuje, dodala je.
"Sretni smo zbog te povijesne odluke", reagirala je na Twitteru američka organizacija Alzheimer Association.
U studenom se stručni odbor ipak očitovao protiv odobravanja tog lijeka ocijenivši da nema dovoljno dokaza o njegovoj djelotvornosti. To mišljenje ne obvezuje, ali je rijetkost da ga FDA zanemari.
Odbor je proučavao podatke dviju studija: veliko kliničko ispitivanje zaključilo je da je Biogenov lijek djelotvoran, a drugo je dalo negativne rezultate.
No "FDA je zaključila da postoje jaki dokazi da Aduhelm smanjuje beta-amiloidni plak u mozgu i da je razumno očekivati da smanjenje plaka donese veću korist pacijentu", rekla je.
Tako je agencija "zaključila da je korist (...) veća od rizika" uzimanja lijeka, dodala je.
FDA se koristila ubrzanom procedurom koja proizvodu daje tek uvjetno odobrenje, što je mogućnost koju odbor nije ispitao.
"FDA traži od Biogena da obavi klinička ispitivanja nakon odobrenja kako bi utvrdila kliničku korisnost lijeka", dodao je američki regulator. "Ne bude li lijek djelovao kao što je predviđeno, donijet ćemo mjere kako bismo ga povukli s tržišta".
Gotovo 6 milijuna Amerikanaca živi s Alzheimerom, koji je šesti uzrok smrti u Sjedinjenim Državama. Oboljeli od te bolesti postupno gube pamćenje, a u završnoj fazi bolesti ne mogu obavljati svakodnevne obveze ni razgovarati.
No neki stručnjaci su u ponedjeljak izrazili sumnju u korisnost lijeka.
"Premda sam sretan zbog odobrenja aducanumaba, mora nam biti jasno da će ovaj lijek u najboljem slučaju imati malu korist i pomoći će samo nekim, pažljivo odabranim pacijentima", rekao je John Hardy, profesor neurologije na londonskom sveučilištu College. "U budućnosti će nam trebati bolji lijekovi", rekao je.
Što lijek znači za pacijente?
Slijede pojedinosti o lijeku koji se dugo iščekivao.
KOME JE NAMIJENJEN?
FDA je odobrila Aduhelm za liječenje Alzheimerove bolesti, ali u odluci nije navela za koju točno populaciju bolesnika.
Lijek je testiran na pacijentima u ranoj fazi bolesti, prije nego što je utjecala na njihovu sposobnost da se sami brinu o sebi. Nije ispitivan na ljudima kod kojih je bolest uznapredovala do umjerene demencije, faze u kojoj se više ne mogu brinuti o sebi i samostalno hraniti.
Američka osiguravajuća tvrtka Cigna Corp najavila je da će pokrivati troškove lijeka samo za pacijente koji odgovaraju testiranoj skupini, a ne za sve s uznapredovalom bolešću.
Biogen procjenjuje da je oko 1.5 milijun Amerikanaca pogodno za liječenje Aduhelmom.
Alzheimerova bolest se definira kao demencija od najmanje 60 posto, što uključuje gubitak pamćenja, sposobnosti razmišljanja i općenito sposobnosti za svakodnevno funkcioniranje.
Pacijenti kojima se prepiše Aduhelm vjerojatno će morati obaviti kognitivne testove i potvrdu da je uzrok njihove demencije upravo Alzheimer, i to tako da im se obavi lumbarna punkcija kako bi se ispitala tekućina koja obavija kralježničnu moždinu ili sken mozga da bi se potvrdila prisutnost amiloida (naslaga) na mozgu.
KAKO LIJEK DJELUJE?
Aduhelm napada beta amiloid, protein koji izgrađuje ljepljive naslage na mozgu oboljelih od Alzheimera. Vjeruje se da se amiloid počinje stvarati godinama prije pojave znakova gubitka pamćenja, pa je prednost lijeka što 'napada' bolest u ranoj fazi.
Aduhelm je osmišljen tako da usporava napredovanje bolesti, omogućujući pacijentima da što duže ostanu samostalni. Aduhelm ne može izliječiti oboljelog od Alzheimera.
KAKO SE LIJEK DAJE?
Aduhelm se primjenjuje kao mjesečna intravenozna infuzija.
Većina pacijenata morat će ga primati u bolnici, a prepisivat će ga liječnici specijalisti za Alzheimerove bolest.
IMA LI NUSPOJAVA?
Da. U kliničkim ispitivanja kod nekih je pacijenata koji su dobili najviše doze lijeka došlo do oticanja mozga i morali su biti pod nadzorom. Najveći rizik bio je u oboljelih s genetskom predispozicijom za Alzheimerovu bolest. FDA je navela da se budući pacijenti kod kojih dođe do oticanja mozga moraju nadzirati, ali ih se ne mora nužno skinuti s Aduhelma.
KOLIKO LIJEK STOJI?
Biogen je objavio da će lijek u SAD-u godišnje stajati 56.000 dolara.