Nora Šitum, tragično preminula djevojčica, u SAD-u je trebala primiti CAR T, prvu ikada odobrenu gensku terapiju za liječenje leukemije u svijetu. Bolest je uznapredovala prije no što su liječnici u dječjoj bolnici u Philadelphiji modificirane stanice uspjeli vratili u tijelo. U utorak je u organizaciji Zaklade Nora Šitum u Zagreb stigao Richard Aplenc, onkolog koji je Noru ovom revolucionarnom terapijom trebao liječiti u SAD-u. On ju je po prvi put predstavio u Hrvatskoj.
- Ovo je imunoterapija koja se koristi u liječenju djece oboljele od akutne limfoblastične leukemije. Radi na način da genetski modificirane stanice u organizmu napadaju stanice raka u krvi. U našoj bolnici mi smo s tom terapijom liječili 120-ero djece. U 90 do 95 posto slučajeva ova će terapija pomoći u kontroli leukemije, a polovina njih dugoročno pokazuje rezultate izlječenja. No, 'izliječiti' je jako moćna riječ, stoga bi s njom bio pažljiv. Svaki drugi pacijent nakon ove imunoterapije više ne treba uzimati neku drugu terapiju - rekao je Richard Aplenc.
- Sjećam se Nore. Sjećam se koliko su njena majka i otac radili za nju. Sjećam se kako joj je dio Hrvatske omogućio da dođe u našu bolnicu - rekao je pomalo utihnutim glasom liječnik koji podrijetlo vuče iz Slovenije.
Američka agencija za hranu i lijekove FDA terapiju farmaceutske kompanije Novartis odobrila je prošle godine. Lijek stoji pola milijuna dolara samo za stanice, a troškovi sveukupnog liječenja penju se na otprilike milijun dolara. S kliničkim ispitivanjima počela je 2011. godine na tri pacijenta, a u SAD-u se njome dosad liječilo sveukupno 250 pacijenata.
Liječenje traje do mjesec dana, a ubrizgavanje genetski modificiranih stanica koje su se prvo izvadile iz tijela pacijenta, a zatim "opremile" da napadaju rak, traje 10 do 15 minuta. Pacijenti kroz tri do četiri tjedna prolaze kroz nuspojave koje su slične gripi s visokom temperaturom do 40 stupnjeva Celzijevih. Na otvorenom stolu je govorio i Robert Likić iz Zavoda za kliničku farmakologiju KBC-a Zagreb koji je predvidio da bi ova terapija u Hrvatskoj trebala biti dostupna kroz koju godinu.
- Kompanija koja je nosioc patenata planira predati dokumentaciju Europskoj agenciji za lijekovi. Neki najoptimističniji rok u kojem će ova terapija biti registrirana za upotrebu u Europskoj Uniji je unutar godine dana, a onda obzirom na trošak ostaje vidjeti kada će nacionalni osiguravatelj stavljati terapiju na svoje pozitivne liste - rekao je Likić. Dodao je kako više timova u svijetu razvija ovaj oblik imunoterapije stoga bi zbog "utakmice" farmaceutskih "divova" ona u Hrvatskoj trebala biti jeftinija u odnosu na trenutnu cijenu u SAD-u.