Revolucionarna genska terapija za akutnu limfoblastičnu leukemiju, originalnog imena Kymriah, od sada će besplatno biti dostupna pacijentima u Hrvatskoj. Kymriah je samo jedan od najsuvremenijih lijekova koji je HZZO nedavno uvrstio na listu, a KBC Zagreb bit će jedina bolnica u regiji u kojoj će se lijek davati.
Tako da se očekuje i dolazak pacijenata iz okolnih zemalja kojima će terapiju plaćati tamošnja osiguranja. Naravno, pravo na lijek imat će pacijenti iz cijele Hrvatske, a na terapiju u KBC Zagreb upućivat će ih njihovi hematolozi iz svih bolnica.
- Ovo liječenje je vrlo specifično, i primjenjuje se kod akutne limfoblastične leukemije, iako ni tu nisu svi pacijenti kandidati. Terapija je namijenjena onima kojima nisu pomogle najmanje dvije linije drugih terapija, a pritom su mlađi od 25 godina. Druga indikacija za primjenu ovog lijeka je najčešća vrsta Non-Hodgkinovog limfoma, takozvani B-velikostanični limfom. Predviđeni godišnji broj pacijenata koji se liječiti lijekom Kymriah je njih dvadeset s B-velikostaničnim limfomom i još pet s akutnom limfoblastičnom leukemijom. Očekivano je da će terapija pomoći trećini tih pacijenata – tumači.
Lijek se primjenjuje jednokratno, no pacijent u bolnici mora biti najmanje dva tjedna zbog mogućih teških nuspojava koje mogu biti po život opasne, poput raznih upalnih procesa ili poremećaja svijesti.
Stručnjak ističe da je iznimno sretan što je lijek uvršten na listu, jer je riječ o najnovijoj tehnologiji kojom pratimo i najrazvijenije zemlje, a za očekivati je da će se ova metoda liječenja s vremenom proširiti i na druge tumore. Novost na listi je i lijek generičkog imena ibrutinib, namijenjen pacijentima oboljelima od kronične limfocitne leukemije. To je, nastavlja, ciljana terapija, u obliku tablete koja blokira funkcioniranje zloćudnih limfocita. Oni tako polako odumiru, a pacijentu se na jedan vrlo neagresivan način kontrolira bolest. Tablete se piju kod kuće, i liječniku se samo ide na kontrolu.
Dosadašnja alternativa je bila kemoterapija. Ibrutinib je najučinkovitije liječenje do sada. Nije namijenjeno mladima kod kojih standardno liječenje daje rezultate, a svima ostalim jest – kaže dodajući da niti ova terapija nije bez nuspojava, pa može prouzročiti probleme krvarenja, ili kod onih koji imaju poremećaj srčanog ritma.
Osim ovih spomenutih lijekova, HZZO je na listu uvrstio i semaglutid za liječenje dijabetesa, teduglutid za liječenje sindroma kratkog crijeva, abemaciklib za rak dojke, risankizumab za liječenje psorijaze, ataluren za Duchennovu mišićnu distrofiju i riluzol za liječenje amiotrofične lateralne skleroze.
Pacijenti će po novom neke skupe lijekove, umjesto da ih podižu u bolnici, sada moći dobiti propisivanjem na recept HZZO-a u primarnoj zdravstvenoj zaštiti i podizanjem u najbližoj ljekarni prema mjestu stanovanja, bez potrebe za dodatnim putovanjima u bolnice samo radi podizanja lijeka. To su lijekovi za liječenje 1. linije multiple skleroze, zatim lijek somatropin za liječenje deficita hormona rasta i Turnerovog sindroma te dio bioloških lijekova za liječenje reumatoloških bolesnika, psorijaze i upalnih bolesti crijeva.