Sada 17-godišnja Kaitlyn Dorman iz Baltimorea u Marylandu imala je samo devet godina kad joj je dijagnosticiran tumor mozga. Te je godine počela osjećati drhtanje u lijevoj ruci koje se pogoršavalo, pa ju je liječnik uputio na neurološki pregled i CT mozga, koji je pokazao da je imala tumor na moždanom deblu, piše Daily Mail. Nakon biopsije, roditeljima je priopćeno da je u pitanju pilocitični astrocitom, tumor na mozgu koji se rijetko javlja u djetinjstvu i nije mu poznat uzrok.
Simptomi uključuju glavobolje, mučninu, povraćanje, probleme s vidom i probleme s ravnotežom. Glavni oblik liječenja je operacija kojom se nastoji ukloniti što veći broj tumorskih stanica, nakon čega kod onih kod kojih tumor nije uklonjen do kraja slijede zračenje i kemoterapija.
Studija koju je klinika Mayo objavila 2012. godine pokazala je da je stopa petogodišnjeg preživljavanja kod takvih tumora kod djece i mladih viša od 96 posto, pa su liječnici tada djevojčinim roditeljima rekli da ima 95 posto šanse da s kemoterapijom potpuno pobijedi tumor. No umjesto da se nakon kemoterapija počne smanjivati, njen je tumor počeo agresivno rasti i uskoro je došla do toga da ne može pomicati lijevu ruku, nakon toga su joj ostale paralizirane obje noge i oslabio joj je vid na desnom oku. Sve je ukazivalo na to da neće dobiti bitku.
Kako je bolnica John Hopkins u to vrijeme bila uključena u kliničko ispitivanje novog eksperimentalnog lijeka everolimus, poznatog pod nazivom Afinitor, koji je razvila švicarska tvrtka Novartis, tada su joj liječnici predložili da se uključi u taj eksperiment. I uspjelo je. Tumor koji je bio veličine oraha smanjio se na veličinu zrna riže, a djevojci su se vratili pokretljivost i vid.
- Smanjili smo ga i ne vraća se - kaže dr. Eric Raabe, izvanredni profesor pedijatrijske onkologije u bolnici Sveučilišnog centra Johns Hopkins, koji je liječio Kaitlyn.
Afinitor djeluje tako da ometa protein koji stanice raka koriste da se množe i rastu. Klinička ispitivanja krenula su nakon što su studije iz 2010. godine pokazale da djeluje na zaustavljanje karcinoma u poodmakloj fazi. Odobrila ga je Europska komisija 2009. godine, a 2014. uvršten je i na osnovnu listu lijekova i u Hrvatskoj, za liječenje bolesnika s uznapredovalim karcinomom bubrežnih stanica u kojih je bolest napredovala te neke druge indikacije. Od 2016. godine Američka uprava za hranu i lijekove odobrila ga je za liječenje raka mozga, dojke, bubrega i gušterače.
- Nismo bili zabrinuti zbog toga što je riječ o eksperimentalnom liječenju, ili zbog toga što će liječnici na primjeru naše kćeri prikupljati informacije o djelovanju lijeka i pratiti je, bilo nam je važno samo to da joj pružimo šansu da preživi - kaže Kaitlynina majka.
- Nisam mogla hodati i nisam mogla vidjeti. Kad sam čula da postoji lijek koji mi možda može pomoći, ni najmanje nisam oklijevala. Trebalo je pokušati - kaže Kaitlyn.
Kako Afinitor ima dosta negativnih posljedica, Kaitlyn ga je morala prestati koristiti jer joj je utjecao na jetru, no i nakon toga se nastavilo smanjivanje tumora i danas je jedva vidljiv na CT-snimkama, što daje nadu da je riječ o efikasnom lijeku.
- Malo ste me iznenadili s pitanjem o liječenju pilocističnog astrocitoma, koji je praktički benigni tumor (gradus 1, za razliku od G 2-4 koji je već ozbiljna bolest). Pilocistični astrocitom se operira i ovisno o tome gdje je smješten, ukloni se potpuno, ili djelomično. Ako se ne može ekscidirati, primjenjuje se radioterapija koja je danas dosta sofisticirana, jer se može izvršiti uz maksimalnu poštedu okolnog tkiva. To je dosta rijedak tumor, uglavnom juvenilni (u mlađih do 18 godina) i nisu dovoljno velika iskustva sa rijetkim slučajevima, kao što je u ove djevojčice, kod koje se po javio u njenoj 9 godini te progredirao na kemoterapiju, a ne spominje se radioterapija - komentira poznati hrvatski onkolog, prof. dr. Zdenko Krajina, iz Centra za ekspertnu medicinu. Dodaje kako u priči od koje smo krenuli nedostaje dosta podataka da bismo mogli zaključivati o uspjehu terapije.
- Na slučaju ove bolesnice koja je dobro reagirala na everolimus, ne možemo razvijati priču o liječenju tumora mozga. Jedan slučaj, to je za ovu pacijenticu 100 posto, ali ne možemo na temelju toga graditi priču bez dodatnih podataka - kaže sugovornik.