Genska terapija koja je nekoć proglašena 'najskupljim lijekom na svijetu' nudit će se besplatno preko NHS-a, ali stručnjaci inzistiraju na tome da će to zapravo uštedjeti novac zdravstvenim službama.
Hemgenix je lijek koji košta oko 3 milijuna eura po pacijentu ali je potrebna samo jedna doza. To je jedini tretman te vrste za hemofiliju B, poremećaj krvarenja kod kojeg tijelo ne proizvodi dovoljno ili nimalo proteina ključnog za zgrušavanje krvi.
POGLEDAJTE VIDEO:
Pacijenti s hemofilijom B moraju doživotno uzimati česte injekcije umjetnog sredstva za zgrušavanje koje se zove faktor IX kako bi rizik od katastrofalnih ozljeda sveli na minimum. Takve osobe od obične ozljede mogu pretrpjeti značajan gubitak krvi, ali i krvarenja bez ikakve ozljede.
S Hemgenixom pacijentov defektni gen, koji nije u stanju proizvesti zgrušavanje, zamijenjen je onim koji može, čime se eliminira potreba za ovim injekcijama.
Studije o genskoj terapiji, koja se daje intravenozno, pokazale su da učinci traju najmanje tri godine, ali postoji nada da bi mogli djelovati i dulje.
Dok u Ujedinjenom Kraljevstvu ima približno 2000 osoba s hemofilijom B, NHS procjenjuje da samo njih 260 ima pravo na Hemgenix. To stavlja potencijalni ukupni račun poreznih obveznika na oko 676 milijuna funti.
Nacionalni institut za zdravlje i njegu Velike Britanije (NICE), koji odlučuje koji bi lijekovi trebali biti dostupni na NHS-u i kome, preporučio je da lijek bude dostupan u zdravstvenim službama na temelju 'upravljanog pristupa'. To znači da će se nuditi samo pacijentima s 'umjereno teškom ili teškom hemofilijom B' za koje liječnik smatra da bi im koristilo.
- To je puno novca, ali ako pogledate doživotni trošak genske terapije s nadomjestkom koncentrata faktora, to je preko 8 milijuna funti po pacijentu - kaže profesor Amit Nathwani, stručnjak za hemofiliju na Sveučilišnom koledžu u Londonu.
Jedna primjena genske terapije koja vodi do dugoročne, potencijalno doživotne zaštite mogla bi biti povoljna i znatna ušteda za NHS, piše DailyMail.
- Čak i uz redovite injekcije faktora IX pacijenti nastavljaju krvariti i imaju krvarenja opasna po život, s genskom terapijom podaci pokazuju da su ta spontana krvarenja gotovo potpuno eliminirana - rekao je.
Ovaj lijek na tržištu se pojavio 2022. i tada je bio najskuplji na svijetu, ali od onda se pojavilo još lijekova koji su ukupno skuplji od Hemgenixa.